"Volvemos a nuestra época fetal y la extendemos a los adultos": así es la revolucionaria edición genética CRISPR

Madrid

Estados Unidos ha aprobado hoy el primer tratamiento médico basado en modificaciones del ADN, conocido como edición genética CRISPR. Se va a permitir su uso para curar dos enfermedades graves de la sangre, que impiden que funcione correctamente la hemoglobina: la anemia falciforme y betatalasemia. Este tipo de problema lo tienen 400.000 personas al año en todo el mundo. Reino Unido dio el visto bueno a este tratamiento en noviembre. En Europa, todavía estamos a la espera de que la Agencia Europea de Medicamentos lo autorice. Lluis Montoliu es investigador del CSIC y del Centro Nacional de Biotecnología y ha respondido a las principales preguntas.

"Es la primera vez que esta técnica basada en CRISPR llega a una clínica. Hay varios ensayos, pero este es el primer tratamiento aprobado para llevar esa terapia a quien lo necesite", comenta Montoliu. "Probablemente cuesta entre 2 y 3 millones de euros por paciente. No tenemos un problema técnico o científico, sino de accesibilidad. Llevar esta terapia a quien lo necesite. Tenemos que hacer compatible el derecho de las empresas farmacéuticas a ganar dinero con las necesidades de nuestros sistemas de salud", dice el investigador durante una entrevista en 'Hora 25' con Aimar Bretos.

¿Cuál es la clave del tratamiento?

Como tantas investigaciones, esta terapia se descubrió hace 15 años y hoy se hace realidad. "La hemoglobina está formada por dos proteínas, una alfa y una beta, codificada por dos genes, la beta suele estar mutada en las personas con anemia falciforme y betatalasemia (dos graves enfermedades de la sangre) Los investigadores descubrieron que se puede sustituir esa proteína por una que tenemos cuando somos un feto. Eso cuando nacemos desaparece. Lo que hace CRISPR es reactivar esa proteína y hacer que nada la suprima. En la mayor parte de los casos ha sido exitoso", reflexiona el científico.

Este tratamiento no es más que una reconfiguración de las "instrucciones" con las que nacemos. "Volvemos a nuestra época fetal y la extendemos a los adultos. Las personas con anemia falciforme viven con muchos dolores, varias transfusiones todos los meses y además sus glóbulos rojos tienen una forma rara que les provoca embolias con cierta frecuencia. Difícilmente llegan a los 50 años y en África, que es donde están la mayor parte de estos pacientes sin tratamiento, la esperanza de vida es mucho menor. Hay que llevar las terapias a todos los que la necesiten", señala Montoliu.

"Todas las enfermedades que cursen con mutación genética pueden ser tratables con este método, quizá con pequeñas modificaciones, pero sí. No es un problema científico, sino económico. La EMA, cuando se manifieste, tendrá que hacerlo también la AEMPS y ni con eso es suficiente para que un medicamento se pueda administrar, tiene que adjudicarse un precio y hasta que no ocurra (a veces se tarda meses o años) No se puede administrar en los hospitales", sentencia el investigador.